·在臨床試驗中難以找到足夠數量的病例滿足藥品上市的注冊要求，因而延緩上市進程；

　　·藥品上市定價時在患者經濟可及性與研發成本回收之間的兩難：如果國家醫療保障體系未能對罕見病患者提供足夠的保障，價格定高了患者無力支付藥品賣不出去，價格定低了又難以彌補之前的研發支出。

　　可以說，供應環節經不起任何風波是罕見病用藥可及性風險鏈條的最后一環。

　　對于罕見病用藥來說，如何在藥品研發的積極性、藥品供應的穩定性、社會醫療保險與患者的可支付能力之間找到一個平衡，在任何社會都是藝術。

　　4、藥物可及性之道

　　藥品供應保障本是社會醫療保障的一部分。每個社會問題都有其產生的土壤與演進的歷程，而對于社會問題的解決又從來沒有十全十美的答案。

　　在推行社會保險型醫療體系的臺灣，健保基金在藥品上市時與生產企業進行報銷支付標準談判，并對罕見病患者提供更好的費用報銷政策與特殊補貼，以市場為主導提供保障（補需方）。

　　在推行政府保險型醫療體系的香港，財政撥款給醫療服務的提供者醫管局，由醫管局進行藥品采購招標、與藥品生產企業直接簽訂供應合同、并配送到公立醫院，以政府管理為主導提供保障（補供方）。

　　與香港和臺灣相比，我們的經濟發展水平決定了社會財力相對不足，保障水平相對受限。而我們的醫療保障方式又始終在兩種制度中徘徊。對于短缺藥品而言，從市場的角度看，企業的理性選擇是淡出；從政府干預的角度看，定點生產又難于落地。

　　在通向藥物可及性的路上，無論如何都繞不過去的問題是如何讓更多藥品生產企業愿意生產。