近日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出了36條具體改革措施，其中包括罕見病治療藥品醫療器械一系列鼓勵政策，如可附帶條件批準上市等。

業界認為，罕見病缺藥問題涉及面廣，政府、企業、公益界等多方合作仍需加強，才能讓罕見病治療可及。

北京中醫藥大學法律系副教授鄧勇指出，《意見》只是部門的規范性文件，位階較低，立法部門需加快后續法律的立、改、廢工作，創新藥的監管、審評審批才能真正做到有法可依。

新藥上市晚歐美5-7年，海外代購現象嚴重

國家食藥監總局副局長吳湞10月9日解讀《意見》時指出，2001年-2016年美國共有433個新藥批準上市，其中只有133個在中國上市，占30.7%。近10年，在我國上市的29個典型新藥比歐美晚5-7年。另有數據顯示，1973年到1983年十年的時間，美國只有10個罕見病藥物上市；在1983年的“孤兒藥法案”頒布之后，從1983年到2015年有將近500個罕見病藥物上市。

罕見病患者群體的治療現狀更糟糕。“孤兒藥”是不少罕見病患者最后的希望，由于病因相對復雜及企業研發乏力、境外藥國內上市時間漫長等因素，大多數罕見病患者無藥可用。

“國外罕見病創新藥物進入中國時間長，而我國藥物醫療器械的創新性研發又比較落后，罕見病藥物既貴且缺。”罕見病發展中心主任黃如方指出，治療罕見病的500多種藥物中，只有110多種藥物在國內上市，盡管存在較大風險，很多中國患者也只能選擇代購。即便有藥，還有一些患者因為藥價昂貴而望藥興嘆。新京報記者了解到，此前曾有不少跨國企業用慈善贈藥的方式將藥品引入中國，但往往因為長久虧損而退市。

縮短臨床降成本，讓罕見病新藥盡快上市

此次出臺的《意見》特別提到：“罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業應制定風險管控計劃，按要求開展研究。”

“這樣可以縮短臨床試驗和審批時間，讓新藥好藥盡快上市。”吳湞指出，推出一些優先審批、加快審批的措施，通過這些來降低研發成本，有利于降低新藥上市價格，更好地實現藥品的可及性。

其實，對罕見病藥物開通“綠色通道”，在《意見》發布前就已有先例。

作為國內首個獲批治療復發或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）的罕見病藥物，微芯生物研發的西達本胺就獲得了有條件上市。“假若早期臨床試驗發現患者有獲益，安全性可控制，就能基于此并附帶條件被批上市的話，不僅患者可以得到早日治療，企業也能更快地獲得回報。”微芯生物總裁兼首席科學館魯先平介紹，國家食藥監總局當年正是參照了國外罕見病臨床開發，批準西達本胺在中國進行了以上市為目的注冊性II臨床研究。此后還給予了優先和特殊審評通道，縮短了西達本胺臨床研究時間，加速了其上市速度。

藥業加速產品上市期待激勵政策落地

對境外臨床試驗數據有條件地開“綠燈”，也意味著占據了罕見病創新藥大片江山的國外創新藥將加速進入中國。

“這一利好消息也將在夏爾的產品研發領域產生強大的助推力，為我們在中國加速引進罕見病創新產品奠定基礎。”致力于罕見病藥物研發的夏爾中國總經理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進的40個臨床產品項目中有超過75%都針對罕見病適應癥，其中超過半數已處于三期臨床或上市注冊階段。

新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡仁醫療器械（北京）有限公司總經理馬旭東也表示，絡仁集團將充分利用Celution再生醫學系統療法在國外積累的臨床研究數據，盡快啟動該療法在中國的硬皮病治療申報工作（該產品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認證）。馬旭東希望，能出臺更詳細的《意見》解讀及在罕見病治療產品注冊審評審批方面的具體指導原則，將利好政策的激勵作用落實到位。

北京中醫藥大學法律系副教授鄧勇建議，在國家利好政策的引導下，企業應瞄準政策紅利，充分做好市場調研，特別是國外研發罕見病藥物政策法律的調研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業研發生產藥物方面的決策。

- 聲音

促進罕見病治療可及多重問題待解決

盡管在創新藥審評審批上出現了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見病治療可及，仍需解決多重問題。

微芯生物總裁兼首席科學館魯先平：截至目前，已有包括美國、日本在內的40多個國家和地區通過罕見病藥物相關法案。由于價格管理、基金資助，稅務減免以及市場獨占期等多重優惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見病藥物的研發與生產。因此，亟須制定我國的罕見病藥物政策和管理制度，包括稅收優惠政策、注冊審批特殊政策、醫保政策等。

絡仁醫療器械（北京）有限公司總經理馬旭東：罕見病領域的基礎研究、罕見病目錄和數據庫建立、患者登記制度、罕見病用藥的醫保支付等多方面仍有待完善。如罕見病新藥研發，面臨長達10年研發時間和高達10億美元的研發成本，而且患者少，臨床試驗難度大，若上市后不能自主定價，就難以及時收回研發成本、支持藥企的后續研發。

魯先平：任何醫療器械產品的研發都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點也需要國家層面給予罕見病科研方面政策的傾斜和指導，單靠幾個企業的力量是遠遠不夠的。

罕見病發展中心主任黃如方：國家食藥監總局應設立罕見病辦公室這種聯動的行政職能部門，負責推動不同部門的合作。目前國家在科研上的投入并不夠，而罕見病治療可及性又涉及多個部門，需要國家衛計委、國家食藥監總局、國家人力資源和社會保障部等多部門形成更為緊密的聯動，才能最終解決罕見病可及性問題。