2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。

具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌癥篩查和早診早治，努力降低死亡率。強化科技攻關，支持腫瘤診療新技術臨床研究和應用。發展“互聯網+醫療”，提高基層醫療機構診療能力。二要加快境內外抗癌新藥注冊審批，滿足患者急需。組織專家遴選臨床急需境外新藥，完善進口政策，促進境外新藥在境內同步上市。暢通臨床急需抗癌藥的臨時進口渠道。落實抗癌藥降價和癌癥患者醫療救助等措施，修訂管理辦法，加快醫保藥品目錄調整頻率，把更多救命救急的抗癌藥等藥品納入醫保，緩解用藥難用藥貴。三要保障2000多萬罕見病患者用藥。從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。

其中第三點尤其引人關注。有不少罕見病相關領域的從業人士指出，這是首度從國家層面指出中國需要保障2000多萬罕見病患者用藥，這對中國罕見病用藥市場意義重大。與此同時，藥物原有的增值稅稅率為16%，而罕見病用藥此后按3%計征增值稅，對于罕見病患者和生產商無疑是一大紅利。

事實上，相較于歐美、日本及韓國，中國的罕見病用藥市場在醫保報銷、審批政策、稅收優惠等方面存在相當的差距，也因此中國的罕見病藥品市場此前一直發展緩慢。但罕見病藥不僅關乎罕見病病人的基本權益，也一直是藥品創新的關鍵領域。

以美國為例，FDA 2018年批準上市的59種新藥中，用以治療罕見病或“孤兒”疾病的新藥有34種，占到了58%，罕見病領域是藥品創新的重要源泉。在此大背景之下，中國在罕見病藥政策上做出來多輪的革新。

尤其重要的一項政策是，去年5月，國家藥監局發布了首批次的罕見病目錄，收錄的罕見病達到了121種，而在此之前罕見病一直沒有明確的定義，罕見病首批目錄出臺后，相關的政策也就有的放矢。

雖然官方尚未公布首批次享受增值稅減免的21個罕見病藥品及4個原料藥品種的具體名單，但借助于已經公布的首批次罕見病目錄中的121種罕見病，E藥經理人梳理了已經上市的罕見病藥品情況，能夠預估這21個罕見病藥品及4個原料藥品種大概率將從中產生。

1、“天價”孤兒藥減稅將釋放紅利

2017年10月公布的首批次罕見病目錄雖然涉及121種罕見病，但并非每種罕見病在國內都有上市治療用藥。

據E藥經理人不完全統計，首批目錄中罕見病在國內已經有治療藥品的有38種，涉及的藥品有36種。但并非所有涉及的藥品都有可能納入到首批增值稅削減名單中，尚無仿制藥上市且在2018年以優先審評審批渠道加速上市的品種更有可能被納入，因為這些品種的價格高昂，患者負擔較重。而同時有外資原研藥和仿制藥的品種，如安立生坦，進口環節減按3%征收增值稅，國內環節可選擇按3%簡易辦法計征增值稅的政策則可能對市場格局及價格策略產生影響。

但就納入到減稅名單的可能性，2018年最新上市的罕見病用藥無疑是焦點，而其中不少品種則因為高昂的定價而被市場廣泛關注。

2018年9月5日，國家藥品監督管理局（NMPA）批準Alextion公司生產的依庫珠單抗注射液進口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。而依庫珠單抗一直以價格高在市場中聞名，據了解，依庫珠單抗十分昂貴，每人每年約需要50萬美元（美國），這是吉尼斯世界紀錄史上最昂貴的藥。而該藥在加拿大的售價更高，人均年藥費高達70萬美元。

2018年11月30日，羅氏旗下的艾美賽珠單抗也獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和兒童患者的常規預防性治療。值得注意的是，艾美賽珠單抗本身也價格高昂，就艾美賽珠單抗在美國的定價來看，該藥物第一年治療成本48.2萬美元，此后每年也高達44.8萬美元，價格也并不低。

而2018年上市的罕見病用藥不少被納入到了優先審評程序通道因此得到加速，如拜耳旗下的利奧西呱片、賽諾菲旗下的特立氟胺片、Alextion公司旗下的依庫珠單抗注射液等，無疑監管方因罕見病臨床急需在審評審批上“亮了綠燈”。如果后續艾美賽珠單抗、依庫珠單抗等“高價”罕見病藥能夠納入到首批增值稅削減罕見病用藥名單中，無疑能夠給生產相關藥品的企業及罕見病患者釋放更大的紅利。

2、中國罕見病用藥市場邏輯改變

此前，罕見病藥是一塊被本土及外資藥企忽視的市場。罕見病患者數量少，但其研發費用與非罕見病藥物研發費用基本相當，而為了收回成本，罕見病用藥不得不定高價。而在歐盟、日本及美國市場，則針對罕見病用藥則在立法、專利期、稅收等層面給予了政策扶持，以保證罕見病用藥企業的收益和公益性，而中國近幾年的罕見病用藥產業政策也逐漸在向這些市場靠攏。

而最新針對罕見病用藥的增值稅減免政策無疑是一劑“強心針”，會進一步加速罕見病用藥的進口速度，而外資藥企方面也備足了“彈藥”。

數據顯示，2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元，年增長率11%，遠高于處方藥增長率5.3%。據估計，到2024年，孤兒藥銷售額會達到2620億美元，占全球處方藥的1/5。面對如此高速增長的罕見病用藥市場，各跨國外資藥企很早開始便加緊了布局。

2017年，羅氏制藥總共研發投入106億美元，其中有相當一部分是投在罕見病領域。目前進入臨床研發階段以及上市階段的罕見病藥物，總共有9個，覆蓋超過10種罕見病，已完成和正在進行的臨床實驗超過50項。除了羅氏外，向罕見病領域加緊邁進的步伐的跨國制藥巨頭，還包括了法國賽諾菲、瑞士諾華、美國輝瑞、英國葛蘭素史克、愛爾蘭希爾公司等。

而在中國罕見病用藥產業政策日益健全的大背景下，外資藥企的罕見病用藥正經過優先審批渠道加速進入到中國市場。在去年舉辦首屆進口博覽會上，賽諾菲特別展示了旗下治療復發型多發性硬化的創新藥奧巴捷，該藥正是通過優先審評審批渠道加速獲批上市的罕見病用藥。

此前，在罕見病藥品研發上，很多本土藥企并沒有太多的創新和仿制動力和能力，不少罕見病用藥品種在過了專利保護期之后仍然被原研藥廠商獨占，但罕見病領域是更容易有成果的研發領域。北海康成（北京）醫藥科技有限公司董事長及首席執行官薛群此前在接受媒體采訪時曾表示，2017年至2018年上半年，FDA批準的26個孤兒藥中，有超過三分之一的原研公司成立不到15年，因為有這樣的突破性產品的上市，使得嶄露頭角的生物醫藥公司在短短的15年到20年就可以比肩大藥廠，在創新力度上甚至也可以超出大藥廠。

在政策紅利和外來罕見病新藥加速進入的雙重刺激下，本土藥企能否在罕見病用藥領域有更多的創新成果？值得期待。