提升我國罕見病藥品可及性的策略

目前全球已知逾7000種罕見病中僅有不到10%的疾病有治療方案，仍有大批的空白領域需要突破，這也為我國生物醫藥創新留下了巨大的空間。我國近年來在生命科學及生物醫藥領域的投入不斷加大、發展勢頭迅猛，完全有條件在罕見病研究和藥品研發領域引領全球醫療健康創新。因此，建議我國政府以罕見病患者利益和國家利益為中心，以構建可持續發展的創新行業生態環境為發展方向，制定“罕見病國家行動計劃”。

一是單獨設立罕見病藥品辦公室。為了更進一步提升罕見病藥品的可及性，建議在國家藥監局藥品審評中心下單獨設立罕見病藥品辦公室，進一步聚集專業評估資源和能力，集中對罕見病藥品審評審批的管理，為實施差異化的罕見病藥品注冊審評體系打好行政管理的基礎。

二是優先支持對可診斷、可治療罕見病的創新藥品引進。建議基于《目錄》，梳理有明確診療規范、有明確治療藥品，但尚未在我國上市治療藥品的罕見病藥物子目錄，并對此實施優先審評審批措施。考慮到大多數罕見病藥品生產企業都是中小型企業，也是成本敏感型企業，建議政府借鑒在抗癌藥引進實踐中的成功經驗，進一步對創新罕見病藥品的引進給予適當的稅收優惠和差異化檢驗要求。

三是支持本土罕見病藥品的創新研發和仿制。建議政府對創新突破性療法的罕見病新藥或首仿企業給予不同程度的生產、流通環節的增值稅稅負減免、藥品注冊費減免、市場獨占期保護、優先審評券等政策優惠。對本土罕見病藥品的注冊上市申請，適當放寬對臨床試驗的人數要求、試驗終點的評估方式等。對本土罕見病藥品的準入評估，提供罕見病藥品創新加分項，在醫保支付標準的制定上提供5%～20%的“創新性溢價”和“罕見病適應證溢價”。

四是成立國家罕見病醫療保障專項基金。基于《目錄》，梳理有明確診療規范、有明確治療藥品，但尚未在我國上市治療藥品的罕見病子目錄，優先考慮將此類罕見病的治療藥品納入報銷范圍，并且對這些罕見病藥品的醫保報銷實施分類管理，將藥品分為競爭性藥品和非競爭性藥品。針對非競爭性罕見病治療藥品，由國家罕見病醫療保障專家委員會采取單獨專項罕見病藥品價格談判、差異化評估、定點報銷、定期審核、動態調整、風險共擔的方式進行準入管理，以保證藥品的可及與可負擔。

五是加強患者及患者組織在各項罕見病事務中的參與。患者及患者組織是罕見病事業發展中一個非常重要的利益方，從全球來看，患者組織在罕見病科研、臨床試驗、藥品研發、醫患教育、社會倡導等方面都發揮了不可或缺的作用。建議在未來的“罕見病國家行動計劃”中，進一步加強患者及患者組織在各項罕見病決策中的參與，真正做到“以患者為中心”。