全民醫保 不放棄每一個小群體

5月10日，李牧注射了第四針諾西那生鈉注射液。雖然已經被脊髓性肌萎縮癥（SMA）“折磨”成了重度殘疾人，但他依然很慶幸，自己在還有能力坐在輪椅上時，用上了這款曾經的“天價藥”。

幾個月前，李牧伸手去拿桌子上的一瓶礦泉水，感覺那瓶水忽然變重了。他使出了渾身的力氣去拿那瓶水，試了兩三次，瓶子可以挪動，但就是拿不起來，直到那瓶水掉到地上滾到了一邊，坐在輪椅上的李牧夠不著了。

李牧知道，自己的手部肌肉退化了，從此連一瓶礦泉水都拿不起來了。當時的李牧看著滾遠的礦泉水，他想了一下自己以后因為肌肉萎縮，吃飯困難，甚至不能呼吸該怎么辦？事實是，沒有辦法，他只能接受命運的安排。

脊髓性肌萎縮癥是一種罕見病，由基因突變引起。肌肉無力和肌肉逐漸萎縮是這個病的主要表現。脊髓性肌萎縮癥被稱為2歲以下兒童致死性遺傳病“頭號殺手”。孩子們的死因多為呼吸肌肉無力導致的呼吸衰竭。

李牧1歲多的時候檢查出患有脊髓性肌萎縮癥，當時的他搖搖晃晃走一兩步就會跌倒，診斷的醫生告訴李牧的父母，這個病無藥可治，孩子可能活不到成年。李牧的媽媽聽到這句話，當場就暈倒了。

12歲之前，李牧不覺得自己是個殘疾人，當時還有些胖，他只是知道自己不能跑跳而已。12歲之后，李牧開始脊柱側彎。9年過后，李牧的脊柱已經彎成了一個大大的字母“C”，背部高高隆起，坐輪椅也只能斜著坐。由于肌肉萎縮，李牧全身可以動的地方屈指可數：頭部，上身可以挪動一點，左手的手指和右手。右手的力量只能拿起手機或一把勺子。

對于脊髓性肌萎縮癥，諾西那生鈉注射液是我國上市的首款精準靶向治療藥物。這款藥物在使用時第一年需要注射6針，此后每年3針，終生用藥。因為在美國每針售價12.5萬美元（人民幣約85萬元），它也被列入“全球最昂貴的十種藥”。2019年，這款藥在中國上市，每針售價約70萬元。

李牧是在和病友聊天時知道了這個藥，當得知一針70萬元，他們的聊天就戛然而止了。李牧告訴中青報·中青網記者：“我當時算了一下，我們一家人不吃不喝，7年才能攢夠一針的錢。7年的省吃儉用，一針就沒了。然后我就把打這個針治療的想法拋諸腦后了。”

直到2021年的12月，一條“靈魂砍價”的新聞火遍全網，李牧的希望再次被點燃。

國家組織集采已節約費用超2600億元

2021年12月3日是李牧的21歲生日。當天，國家醫保局召開新聞發布會公布新調整的2021年國家醫保藥品目錄，曾經70萬元一針的諾西那生鈉注射液被收錄其中！李牧在群里看到了這個消息，感覺上天給了他一份最好的生日禮物。

隨后，諾西那生鈉注射液的談判視頻在網上公布，醫保談判代表、福建省醫保局藥械采購處處長張勁妮的一句“每一個小群體都不應該被放棄”感動了無數網友。脊髓性肌萎縮癥的發病率僅為1/6000-1/10000，這個病的患者是名副其實的小群體。作為一名重度殘疾人，李牧平時幾乎不出門，活在自己的小世界里。這些小群體似乎沒有被看見，但是國家醫保惠民政策正在讓他們收獲更多獲得感。

時間回到4年前，2018年5月31日，國家醫保局在北京市西城區掛牌成立，我國醫保領域的各項重大改革就此拉開序幕。

藥品集中采購是國家醫保局成立不久后就開始的一項重大改革措施。2018年11月14日召開的中央全面深化改革委員會第五次會議，審議通過了《國家組織藥品集中采購試點方案》。2019年1月，國務院辦公廳下發《關于印發國家組織藥品集中采購和使用試點方案的通知》，全面部署試點有關工作。

國家醫療保障研究院價格招采室主任蔣昌松解釋說，作為醫藥服務最大的支付方，國家醫保局依托全國統一的市場，充分發揮戰略購買優勢，創造性開展了集中帶量采購、醫保藥品目錄準入談判工作。兩項工作是一套“組合拳”，國家醫保局充分運用需求引導供給的經濟杠桿，引領藥品領域供給側改革，有效保障百姓用得起、用得上優質價宜的“過評藥”和創新藥。

正如張勁妮在談判中說，以中國的人口基數和中國政府為患者服務的決心，諾西那生鈉注射液可能在全球再難找到這樣的市場。這場歷時一個半小時的談判，最終將70萬元一針的“天價藥”降到了3.3萬元以下。

李牧說，他對這個視頻印象深刻，“每一個小群體都不應該被放棄”這句話，深深地印在了他的腦海里。

這款曾經的“天價藥”在醫保報銷后，李牧每針只需支付2000多元，“當看到報銷后的金額，我發自內心深處地開心。”李牧說，自己打游戲的收入再加上國家的各項補貼，這2000多元基本可以自己支付。對于一位穿衣服、上廁所，甚至睡覺翻身都需要家人幫忙的重度殘疾人而言，可以自己支付治療的費用，有著更為特殊的意義，讓他脆弱的自尊心得到了很好的撫慰。

李牧在浙江大學醫學院附屬第二醫院醫學遺傳科/罕見病診治中心（以下簡稱“罕見病診治中心”）注射了諾西那生鈉注射液。該院2021年11月1日成立的罕見病診治中心，是國內唯一一個罕見病病區，病區負責人吳志英告訴中青報·中青網記者，諾西那生鈉注射液沒進醫保之前，病區只有兩位患者打過這個針，今年1月，醫保可以正式報銷后，已經有20多位患者來病區打了針。

截至2021年12月，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中涉及25種罕見病的40余種藥物被納入國家醫保目錄。吳志英說：“這實際上讓所有的罕見病病人都看到了曙光，會增加病人的信心，不然很多病人覺得沒藥可用或者藥特別貴、用不起，他們就自暴自棄了。當然，另一方面也讓病人看到了國家對罕見病的重視和國家的經濟實力。”

罕見病患者的用藥是我國醫藥集采工作的一個縮影。截至今年2月，國家已經組織開展了6批藥品集中帶量采購，共采購234種藥品，藥價平均降幅53%。3年改革累計成果顯示，國家組織集采節約費用2600億元以上。這期間，總體藥品價格水平呈穩中有降的趨勢，國家醫保局開展的藥品價格監測數據顯示，2019年和2021年藥品總體價格水平持續下降，年均降幅7%左右。

集采工作不斷將好藥納入國家醫保藥品目錄中，優質藥品可及性顯著提升。國家醫保局每年動態調整醫保藥品目錄，4年累計調入507種、調出391種，目錄內藥品數增至2860種，拓展定點零售藥店作為供藥新渠道，救命新藥獲取更快、更價宜、更便利。

除了藥品以外，我國的集采工作還擴展至高值醫用耗材。其中，心臟支架平均降幅93%，人工髖關節、膝關節平均降價82%，有力擠壓了虛高價格空間。集采直擊虛高藥價的軟肋，實現降低藥品價格、提高用藥質量、促進產業升級等多重效應。更重要的是，集采在為醫保減負增效的同時，為規范醫療行為、推動公立醫療機構改革創造了條件。

“時代是出卷人，我們是答卷人，人民是閱卷人。”4月16日，中共國家醫療保障局黨組發表在《求是》雜志上的文章指出，黨的十八大以來，醫療保障事業發展進入新階段。黨中央正確決策組建國家醫保局，擘畫改革藍圖，推動醫保事業加速發展。

“我們用較短時間建立起世界最大的全民基本醫療保障網，目前參保人數超13.6億人、參保率穩定在95%以上，職工醫保、居民醫保政策范圍內住院費用支付比例分別為80%和70%左右，基金年收支均超2萬億元、惠及群眾就醫超40億人次，對破解群眾看病難看病貴問題、支持醫藥衛生事業發展、維護社會穩定和推動共同富裕發揮了重要作用。”

國家醫保局成立兩個月后，2018年7月，《我不是藥神》上映，電影還原了貧困癌癥患者用不起救命藥的殘酷現實。1個月后，國家醫保局與國家衛健委聯合發布《關于開展抗癌藥省級專項集中采購工作的通知》。在隨后的集采工作中，《我不是藥神》中的抗癌藥伊馬替尼也被納入醫保目錄。集采工作使需要伊馬替尼治療的患者得到了充分的用藥保障。